让罕见病患者更有“医靠”

患者带来更多福音。 【点评】 罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球已知的罕见病有7000多种，如戈谢氏病、渐冻症、白化病等，其中约80%罕见病为基因突变导致的遗传性疾病。由于发病率低、种类繁多、病理复杂，罕见病用药研发成本高，加之单个病种人数少，许多罕...

http://review.jschina.com.cn/meitiguandian/202404/t20240401_3384362.shtml

持续做好罕见病防治工作

者带来了希望。 罕见病是诊疗挑战很大的疾病领域，也是一个重大公共卫生问题。目前，全球已知的罕见病有7000多种，如戈谢氏病、渐冻症、白化病等。由于发病率低、种类繁多、病理复杂，罕见病确诊和救治的难度高，绝大部分病种无有效治疗药物。因为研发成本高企，部分罕见病的治疗药物...

http://review.jschina.com.cn/meitiguandian/202212/t20221205_3124027.shtml

以多方支付机制破解罕见病“天价治疗”窘境

射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。（8月4日《第一财经日报》） “瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“渐冻人”“月亮孩子” “毛发白色”的白化病、“肚大如鼓”的戈谢病……这些“靓丽”称呼的背后，是一个又一个包袱沉重的家庭，动辄数百万元的医药费，只能让人望病兴叹。 好在，国家...

http://review.jschina.com.cn/meitiguandian/202008/t20200806_2606221.shtml