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罕见病为患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，包括渐冻症、血友病、多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等。我国已登记罕见病病例约78万例，患者对相关药品临床需求较为迫切。
然而，因为发病概率低、单个病种患者人数少，比起常见疾病，罕见...
2024.10.21 15:41:00
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患者人数还在不断增加。
尽管罕见病群体占比不高，但数量庞大。罕见病药品纳入医保对于患者的影响，远超很多人的想象。就拿治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液来说，过去单单一针就要70万元，这样的“天价药”对于患者来说，无疑是经济难以承受之痛，“一病掏空全家”的案...
2023.12.15 20:39:00
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国家医保局近日公布，7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多种疾病。此次国家医保谈判再次上演“灵魂砍价”，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散（规格为60毫克每瓶）上市价格是6.38万元，经过医保局多轮“砍价”后降价为3780元，降幅约94.08%。
所谓罕...
2023.02.16 09:54:00
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两轮9次谈判，曾经70万元一针的诺西那生钠注射液价格最终降到3.3万元，并进入新医保目录。这次“灵魂砍价”，帮助许多苦苦等待的脊髓性肌萎缩症患者终于用上救命药，重新点燃了许多家庭的生活希望。无论是分毫必争还是“灵魂砍价”，都是一切以百姓健康为重、竭尽全力维护群众利益的...
2023.01.10 14:34:00
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只有在艰难困苦的磨炼中才能变得更加坚韧和强大。斯蒂芬威廉霍金，一位人生的斗士，可是在21岁的时候，霍金不幸患上了罕见的疾病——肌肉萎缩症，之后更是因病全身瘫痪，只能被固定在一个轮椅上，全身上下只有三个手指能够自由活动。记得在一次新闻发布会上，有位记者提出了一个无比...
2022.06.09 15:25:00
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保谈判在更好满足人们基本用药需求的同时，为患者提供了更多高性价比的药品，相关新闻受到越来越多的社会关注。比如，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液价格曾高达70万元一针，经过两轮9次谈判，去年以3.3万元的价格进入医保目录。在2021年国家医保药品目录中，通过...
2022.02.24 09:01:00
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出处。）
“每一个小群体都不应该被放弃。”
“请再努力一下。”
近日，国家医保局谈判火了。历经八次“灵魂砍价”，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物每瓶成交价比最初的报价少了2万多元。
随着“成交”落音，许多网友落泪。“看得人热泪盈眶！感谢祖国，时刻为老百姓考虑，这才是实...
2021.12.17 17:52:00
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求，患者受益面广泛。例如用于治疗淋巴瘤的奥妥珠单抗注射液、阿尔兹海默症用药甘露特钠胶囊、糖尿病用药司美格鲁肽注射液等。以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。70万元一针、治疗脊髓性肌萎缩症的知名“天价药”诺西那生钠注...
2021.12.06 17:06:00
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并非如此，至少目前的基因疗法试验和另一些研究为娄滔和其他肌萎缩性侧索硬化病人点亮了希望。
与肌萎缩性侧索硬化相似的病症是脊肌萎缩症（SMA），研究人员通常是对这两种病相提并论，并探索治疗它们的方法。早在1993年，就有研究人员（Rosen）发现，肌萎缩性侧索硬化发病与SO...
2017.10.23 14:42:00
