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早预防，健康中国我行动”，旨在引导动员全社会共同参与，聚焦出生缺陷防治。目前我国罕见病患者人数大约有2000万，且每年新增超过20万。脊髓性肌萎缩症就是其中的一种“常见”的罕见病，婴幼儿的头号遗传病。近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万...
2019.09.11 08:50:00
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可是打一针要花费70万元，一年需要140万元。对于家境贫困以打工维持的这户人家，这笔费用是天文数字。
女婴名为小心妤，所患疾病叫做脊髓性肌萎缩症。治疗这种疾病的一种名为“诺西那生钠注射液”的有效治疗药物本月10日刚刚在国内投入使用，全国已有20位患儿注射了该药。一位小患者的...
2019.10.24 09:13:00
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在与罕见病脊髓性肌萎缩顽强抗争近 40 年后，赵艳雄的新书《我和病魔是朋友》重磅登陆抖音商城，犹如一颗石子投入平静湖面，激起层层涟漪，迅速吸引了众多目光。这本承载着他非凡人生经历的著作，究竟藏着怎样不为人知的故事？他又是如何在病痛的漫长折磨下，一次次突破极限，书写...
2025.01.13 11:13:00
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进入医保目录，不仅填补了保障空白，还将药品保障提高到国际主流用药水平。此外，本次调整中还纳入了7种用于治疗罕见病的药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液更是单针直降60万元，让患者能够不再“望药兴叹”。
市医保局待遇处相关负责人介绍，“双通道”药品中，专项药品待遇...
2022.03.03 15:49:00
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疗癌症的各种靶向药品，也有针对特殊病种及部分罕见病的高值药品。
曾经一针高达近70万元的诺西那生钠此前备受关注，这种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的“天价药”经国家医保局“灵魂砍价”后纳入医保目录，根据无锡市“双通道”管理政策，现在参保人员每年只需自己负担不到4万元...
2022.03.14 15:01:00
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本报讯（徐报融媒记者 王任飞）2022年1月26日10时许，5岁的脊髓性肌萎缩症患儿沐沐（化名）在市中心医院接受了鞘内注射诺西那生钠治疗。这是昔日70万元一针的“天价药”——诺西那生钠注射液进入医保目录后，我市首位使用该药治疗的患者。
4年前，家住铜山区的男孩沐沐被确诊为脊髓性肌萎缩...
2022.01.29 10:45:00
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病英年离世，但他始终乐观且豁达。
与无药可医的刘师傅相比，穆穆似乎要幸运一些。
2017年，8个月大的穆穆被确诊为罕见遗传性疾病——脊髓性肌萎缩症，简称SMA。医生告诉家长，随着病情进展，孩子的肌肉将慢慢萎缩、退化，活不到18岁。
“当时国内没有药，我们看不到一丝希望。后来，用...
2023.02.28 10:17:00
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22岁的小王因自小患上罕见病脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)，不能独立行走。昨天上午，他在苏大附一院成功接受基因修饰药物“诺西那生钠”的鞘内注射治疗，成为江苏省首例进行该药治疗的成人SMA患者，日后他的身体机能有望改善。
小王在出生6个月后被发现运动发育迟滞，哭...
2020.03.06 09:25:00
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级精神（智力）残疾；原“儿童先天性心脏病”拓展为“先天性心脏病”，不再局限于儿童。
克罗恩病、运动神经元病、尘肺病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩、肝功能衰竭、严重肾衰竭、血小板减少性紫癜这8类重病患者本人将被纳入救助范围。
调整后，低保边缘重病困难对象包括：白血病、尿毒症、癌...
2020.10.14 16:22:00
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（智力）残疾；原“儿童先天性心脏病”拓展为“先天性心脏病”，不再局限于儿童。
八增 克罗恩病、运动神经元病、尘肺病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩、肝功能衰竭、严重肾衰竭、血小板减少性紫癜等8类重病患者本人将被纳入救助范围。
调整后，低保边缘重病困难对象包括：白血病、尿毒症、...
2020.10.16 23:45:00
