宝宝患上罕见病 终身需要特殊饮食

症是一种氨基酸代谢性疾病。经典型的苯丙酮尿症是由于苯丙氨酸（PA）代谢途径中的苯丙氨酸羟化酶（PAH）的缺陷，使苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸，致使苯丙氨酸在体内积累。过量的苯丙氨酸使旁路代谢活跃，导致大量苯丙酮酸的蓄积，从尿中排出，所以被称为苯丙酮尿症。 据介绍，经典型...

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“苏州造”创新药获批新适应证

货仪式在苏州工业园区举行。此次，由亚盛医药自主研发的原创Ⅰ类新药“耐立克”（奥雷巴替尼片）获国家药监局批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（慢性粒细胞白血病，CML）慢性期成年患者。相对于2021年获批治疗TKI耐药、并伴有T3...

https://jsnews.jschina.com.cn/sz/a/202311/t20231124_3322990.shtml